2024年12月18日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市。

這是一種異體間充質(zhì)基質(zhì)細胞（mesenchymal stromal cell，MSC）療法，用于治療對類固醇無反應的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），適用于年齡為2個月及以上的兒科患者。

Ryoncil 屬于同種異體骨髓生成的間充質(zhì)基質(zhì)細胞，其作用機制在于抑制T細胞增殖，并下調(diào)促炎細胞因子與干擾素的產(chǎn)生，以此調(diào)節(jié)T細胞介導的炎癥反應。

FDA生物制品評估與研究中心主任Peter Marks博士表示：“今日的決定是創(chuàng)新細胞療法治療危及生命疾病歷程中的關鍵里程碑，這些疾病對包括兒童在內(nèi)的患者造成了極為嚴重的影響。首次批準間充質(zhì)基質(zhì)細胞療法彰顯了FDA致力于支持開發(fā)安全有效產(chǎn)品的決心，此類產(chǎn)品有望改善對其他療法無反應患者的生活質(zhì)量?！?/p>

FDA對 Ryoncil 的批準無疑是醫(yī)學史上的一項重要里程碑，體現(xiàn)了生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新能力的飛速提升。對許多需要的孩子們來說，Ryoncil 或許是改變命運的一劑良藥。給間充質(zhì)干細胞的發(fā)展注入一股強勁的力量。

間充質(zhì)干細胞（MSC）是一類多能干細胞，廣泛存在于骨髓、臍帶血、脂肪和其他組織中。這些細胞不僅能夠分化為多種類型的細胞，包括成骨細胞、軟骨細胞和脂肪細胞等，還具有重要的免疫調(diào)節(jié)作用。

MSC作為多能干細胞，雖無法發(fā)育成完整的個體，卻具有分化成人體多種細胞的潛能，這些衍生細胞既有望替換、修復受損的細胞，也可以刺激體內(nèi)的干細胞，以共同完成組織再生的過程。

眾多已完成的臨床試驗證明了MSC輸注對治療多種疾病的療效，例如移植物抗宿主?。℅vHD）、多發(fā)性硬化癥(MS)、克羅恩病(CD)、肌萎縮側索硬化癥(ALS)、心肌梗死(MI)、糖尿?。―M）和急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)等。在這些臨床試驗中，MSC治療“神經(jīng)”疾病(17%)和“關節(jié)”疾病(15%)是注冊適應癥中最常見的。心血管疾病(8.8%)和GvHD(8.3%)與該疾病密切相關，III期臨床試驗的比例更高。有84%的MSC臨床試驗明確指定了給藥途徑。

間充質(zhì)干細胞的應用前景十分廣闊。目前，科學家們正在進行大量的研究和臨床試驗，探索其在更多疾病治療中的潛力。

雖然間充質(zhì)干細胞療法仍面臨一些挑戰(zhàn)，如安全性、有效性和標準化等問題，但隨著技術的不斷進步，我們有理由相信，未來間充質(zhì)干細胞治療各類疾病將會取得更大的突破。